Le terapie geniche sono in pieno sviluppo. Intervengono sul Dna dei pazienti per correggere errori nel sistema di informazioni che fa funzionare la vita, o che genera invece disfunzioni. Sta per essere valutato – e probabilmente approvato, come riporta il Financial Times – dalla Fda un trattamento che curerà in una sola somministrazione una rarissima malattia che rende praticamente ciechi i bambini. La Spark Therapeutics che vuole portare sul mercato il trattamento non annuncerà il costo del trattamento fino a quando non sarà approvato definitivamente, ma gli analisti sostengono che si aggirerà intorno al milione di dollari. Il trattamento si chiama Luxturna e servirà alle persone affette da “Amaurosi Congenita di Leber”, stimate in circa 6mila in Usa e Europa, per le quali fino a ora non erano possibili cure. L’origine della tecnologia è una ricerca condotta da Telethon. In passato, Telethon aveva dato in licenza un’altra terapia genica – Ada-Scid – alla Gfk. Che l’ha messa sul mercato, con l’approvazione dell’Ema, a circa 650mila dollari per trattamento. Le malattie rare riguardano poche persone ma sono molto numerose: il costo unitario elevato delle cure sarà sostenibile? Siamo di fronte a un cambiamento radicale del sistema sanitario? «Dobbiamo ammettere che ci sono poche alternative: o dovremo mettere in campo una nuova economia sanitaria che aumenti molto le risorse a disposizione delle cure; oppure dovremo decidere che non tutti meritano di essere curati; oppure troveremo il modo di produrre trattamenti a costi molto più bassi» commenta Francesca Pasinelli direttore generale di Telethon. Esiste in effetti una strada di sviluppo delle terapie geniche che prevede la realizzazione di “piattaforme” che consentano la distribuzione di trattamenti per diverse malattie: l’economia di scala si farebbe sulla piattaforma, la cura su misura con il singolo trattamento. È un percorso che va esplorato, anche se servono enormi investimenti.
Articolo pubblicato su Nòva il 15 ottobre 2017